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小白鼠养殖作为基因编辑利器，CRISPR/Cas9在医学治疗上将大放异彩。以下是CRISPR技术在基因治疗方面的两个应用：
1.利用CRISPR/Cas9阻止视网膜中的血管生成，治疗眼部疾病
病理性眼球内血管的生成是造成很多视力相关疾病的成因。针对该过程的基因治疗能够有效地解决早产儿视网膜病（ROP）、老年性黄斑变性（AMD）等一系列退行性眼部疾病，具有重要的实际应用价值。
血管内皮生长因子受体（VEGFR）2在血管生长中起到了重要作用，济南小白鼠养殖抑制VEGFR2基因的正常表达能够有效地降低新生血管的数目，达到疾病治愈的效果。
在2017年7月24日在线发表在Nature Communications期刊上的论文“Genome editing abrogates angiogenesis in vivo”中，研究人员通过腺相关病毒（AAV）运送靶向VEGFR2的CRISPR-Cas9系统定向编辑VEGFR2的相关基因，成功阻止了视网膜中血管的生成，为病理性眼球内血管生成导致的眼部疾病的治愈提供了新的思路。（图片来自原文献）。
2.利用CRISPR技术引入有益的血红蛋白突变，治疗血液疾病
镰状细胞性贫血与β型地中海贫血等血液相关疾病的成因，山东小白鼠养殖是由于成人体内的血红蛋白具有缺陷，无法正常的运送氧气，导致了贫血的症状。
据报道，一种已知的自然突变British-198，可以使出生后被关闭的胎儿血红蛋白生成过程重新启动，弥补了成人体内血红蛋白的缺失，达到疾病治愈的效果。
在2017年7月18日在线发表在Blood期刊上的论文“KLF1 drives the expression of fetal hemoglobin in British HPFH”中，来自澳洲与日本的研究人员通过CRISPR基因编辑技术，成功地将上述自然突变British-198引入到相关的血细胞中，启动了胎儿血红蛋白的生成，为治愈相关血液疾病的过程打下了良好的基础。（图片来自网络）
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